再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（基礎応用研究課題）
| 研究開発課題名 | 代表機関名 | 研究開発代表者 （敬称略） |
|---|---|---|
| KLF1-mRNA 医薬の開発による心筋再生誘導 | 国立循環器病研究センター | 菊地 和 |
| 新規ゲノム編集技術とナノDDS探索によるダウン症候群の知的発達障害に対する遺伝子治療法の開発 | 大阪大学 | 北畠 康司 |
| ダイレクトリプログラミングによる臨床応用可能なヒト肝前駆細胞の作製と革新的肝再生誘導法の開発 | 九州大学 | 鈴木 淳史 |
| 細胞間RNA転送によるゲノム・エピゲノム編集技術の創生 | 東京医科歯科大学 | 武部 貴則 |
| 細胞外代謝環境スクリーニング系による高機能化オルガノイドの作製とその応用 | 藤田医科大学 | 遠山 周吾 |
| iPS細胞を用いた革新的ミトコンドリア置換技術の開発 | 大阪大学 | 林 克彦 |
| 低コスト及び有効性・安全性を高めた誘導型心臓遺伝子治療用ベクターの開発 | 大阪大学 | 松岡 研 |
| ヒトiPS細胞由来バイオ人工心臓の高機能化とスケールアップ | 大阪大学 | 三木 健嗣 |
| 臓器再生早期実現に向けた誘導前駆細胞による胎仔キメラ作製とマルチキメラ腎臓の開発 | 東京慈恵会医科大学 | 山中 修一郎 |
| 遺伝子導入神経幹細胞を用いた脊髄機能再生に関する基礎研究 | 慶應義塾大学 | 岡野 栄之 篠崎 宗久 |
| 遺伝子治療実現に向けたヒト黄斑オルガノイドの開発 | 大阪大学 | 西田 幸二 |
| 胎児丸ごとの体外培養法を用いた次世代オルガノイドの開発 | 熊本大学 | 西中村 隆一 |
| 加齢関連炎症性皮膚疾患に対する幹細胞標的治療法の開発 | 九州大学 | 佐田 亜衣子 |
| 小腸オルガノイドを用いた再生医療へ向けた基盤的研究 | 慶應義塾大学 | 杉本 真也 |
| ヒト軟骨前駆細胞を利用した気道狭窄疾患再生医療等製品の開発に向けた基礎研究 | 岡山大学 | 高尾 知佳 |
| iPS細胞由来唾液腺オルガノイド移植による口腔乾燥症の治療法開発 | 昭和大学 | 田中 準一 |
再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題（非臨床PoC取得研究課題）
| 研究開発課題名 | 代表機関名 | 研究開発代表者 （敬称略） |
|---|---|---|
| 機能強化型肝臓オルガノイドを用いたUTOpiAシステムの開発 | 大阪大学 | 武部 貴則 熊谷 真希 |
| iPS細胞由来髄核を用いた髄核replacementによる椎間板変性の再生治療開発 | 大阪大学 | 海渡 貴司 |
| 先天性 GPI 欠損症の遺伝子治療に関する研究開発 | 大阪大学 | 村上 良子 |
疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究課題
| 研究開発課題名 | 代表機関名 | 研究開発代表者 （敬称略） |
|---|---|---|
| 筋萎縮性側索硬化症における病態回避機構の解明と治療に資する層別化技術開発 | 慶應義塾大学 | 岡野 栄之 森本 悟 |
| 運動ニューロン疾患におけるシナプスを介した神経変性機構の解明 | 愛知医科大学 | 岡田 洋平 |
| 不死化リンパ球遺伝子変異バンクを用いた、two-hit theoryによる不整脈原性右室心筋症の発症、病態悪化の分子機序の解明 | 東京女子医科大学 | 松浦 勝久 |
| ヒト特異的RNA-タンパク質結合異常から迫る筋萎縮性側索硬化症の病態解明、治療法研究 | 名古屋大学 | 横井 聡 |
| 認知症，脳卒中の病態解明にむけた遺伝性脳小血管病の血液脳関門破綻機序解明 | 山口大学 | 西原 秀昭 |
| 患者iPS細胞由来視床下部-下垂体オルガノイドを用いたPrader-Willi症候群の病態解明およびエピゲノム編集を用いた治療戦略の構築 | 東京医科大学 | 奥野 博庸 |
| 超高効率１細胞RNA-seq解析技術開発に基づくALS患者由来iPS細胞バンクの疾患関連１細胞データベースの構築 | 東京理科大学 | 七野 成之 |
| 孤発性パーキンソン病iPS細胞ライブラリーを活⽤した治療薬探索 | 順天堂大学 | 赤松 和土 |
| 新・標的分子と新・神経機能解析法を用いた糖脂質代謝異常症の薬剤開発 | 熊本大学 | 江良 択実 |
| 特殊な変異を持つ多発性嚢胞腎患者由来の腎臓オルガノイドを用いた早期発症嚢胞の再現 | 熊本大学 | 西中村 隆一 |
| 神経線維腫症1型患者のNF1遺伝子変異に基づく病態解明と個別化医療を目的とした疾患特異的iPS細胞の樹立 | 岡山大学 | 中田 英二 |