Our Initiatives取組内容

プロジェクトマネージャーを介した再生医療等臨床研究、医師主導治験の遂行支援

開発や臨床経験豊かなプロジェクトマネージャーが、各自の専門分野を活かし、実用化を目指したコンサルテーション、助言及び研究開発の進捗管理を行うとともに、特許出願や知財戦略、規制当局とのRS相談等の支援を行っています。また、臨床開発ステージではスタディマネージャーをアサインして臨床試験の実施をサポートしています。

専門領域ごとの再生医療等共同研究実施体制の整備

• 眼科領域

  当院にて実施中の「角膜上皮幹細胞疲弊症に対するiPS細胞由来角膜上皮細胞シート」のFirst-in-human臨床研究で得られた知見を活用し、他施設共同医師主導治験/企業治験の実施に向け、必要となる体制の整備を支援しています。
  また、iPS細胞由来角膜内皮細胞の共同臨床研究についても、実施受入のため必要となる体制等を整備しています。

• ex vivo遺伝子治療領域

  当院ではCAR-T細胞療法などのex vivo遺伝子導入細胞を用いた細胞治療に関する臨床研究及び医師主導治験を基礎研究からシームレスに実施してきました。それらの経験で得た知見や体制を活かし、学内のみならず外部機関が開発した遺伝子細胞治療についても支援実施を可能とする体制構築に取り組んでいます。

• 循環器領域

  これまでiPS細胞を含む多数の循環器領域の再生医療等臨床研究、医師主導治験を実施してきた経験を活かし、循環器領域に関する共同研究等の受入れ、新規臨床研究、医師主導治験を実施するための体制整備を行ってきました。また、当該領域において、外部機関の臨床研究又は医師主導治験等の実施を支援しています。

• in vivo遺伝子治療領域

  これまでに心臓特異的・心不全感受性の遺伝子発現が可能なAAVベクター開発に成功した経験をもとに、遺伝子治療等の臨床研究及び医師主導治験の遂行支援に必要な体制整備を当院未来医療センターと連携して構築しています。
  また、重症心不全への補助人工心臓や心臓移植など侵襲的治療法の代替となる新規治療法開発に対して、共同研究によるPOCデータ蓄積・取得を進め、今後実施する医師主導治験に必要な準備を進めています。

• 間葉系幹細胞やiPS細胞等を用いた再生医療等臨床研究・医師主導治験

  上記領域に加えて、当院未来医療センターで支援中の幅広い専門領域のシーズを中心に、学内外の再生医療等臨床研究・医師主導治験の実施及び受入を行っています。

細胞培養加工またはウイルスベクター等製造の支援

当院で保有している細胞培養調製施設（CPC）「遺伝子・細胞加工センター」は、再⽣医療等安全性確保法及び治験薬GMPに準拠した品質管理システムを構築しております。国内随一の製造実績を有し、研究者の高いニーズに応えるべく、iPS関連製剤の製造実績をはじめとする高度な技術に支えられた充実した製造・開発サービス及び品質試験の提供、ならびに高品質ゼノフリー間葉系幹細胞のセルバンクを運営し、アカデミアならではの開発基盤によるサービス提供を実施しています。
医師主導・企業治験に用いる高い品質の細胞加工物の製造支援のみならず、2024年からは新たなチャレンジとしてex vivo & in vivo遺伝子治療に用いるウイルスベクター治験薬の受託製造及び製造工程開発の実用化を推進する支援サービスを提供しています。また、遺伝子相談窓口を設け、研究者との開発早期からの伴走体制のもと、著名な分野スペシャリストを交えた開発相談を実施しています。
様々なシーズの支援を通じて培ってきた製造ノウハウをベースに、関連学会（日本再生医療学会、日本遺伝子細胞治療学会等）が提供する認定資格の有資格者による高度な技術に支えられた“エンジニアオペレータ”の実務集団が先端医療の未来を切り開きます。

人材育成

従来の医薬品とは異なる取扱が必要な細胞・再生医療・遺伝子治療薬の製造・品質管理をアカデミアの現場で運用を担う実務者の育成は重要課題となっています。再生医療等製品や治験薬、特定細胞加工物等を扱う上で基準となる法整備はなされましたが、現場の具体的運用方針の決定には苦慮する場合が多く存在します。各施設が保有する様々なノウハウは、貴重な経験知として各施設間での共有が望まれます。
それらの課題に対応するため、当院は情報共有プラットフォーム「ボトムアップクラブ（BUC）」を創設し、CPC実務に関する課題やノウハウを共有し、解決の糸口となる情報を提供する仕組みを構築しました。
専用ウェブサイトには、普段の業務から生まれる疑問や課題に対して自由闊達な意見交換や情報共有を行うためのチャット機能を備えており、効果的な課題解決への道筋を提供しています。CPC施設管理者を含む全国のCPC関係者からの活発な議論が行われると共に、そこから中心的課題を抽出してナレッジセミナーを開催することで、更に有効な経験知としての共有を行っています。得られた知見はQ&A形式でアーカイブ化し、今後人材育成に資するコンテンツとして活用できるよう体系化を進めています。また、GMP専門家によるセミナー等も実施し、多角的な視点から経験知の深化を図っています。
このような実際のアカデミックCPCの実務者を対象とした課題解決型の実用的ネットワークの仕組みは我が国初の試みであり、現場の対話を基本とする最も充実したユニークなプラットフォームとして我が国の再生・細胞医療・遺伝子治療を推進する人材育成の面においても効果的な取り組みとなります。アカデミックCPCにおける「知の共有化」を推進し、製造施設の人材育成と臨床研究支援の質の向上に寄与するプラットフォームへ発展することが期待されます。
「ボトムアッククラブ」、それはまさに「知的な会話を楽しむ場であり、新たな文化を創り出す場所」です。

2026年3月現在、全国14施設、約50名が参加しています。
入会後は会員専用ページの閲覧、チャット機能の利用、各種セミナーの参加などが可能となります。
入会を希望される方は下記サイトの「入会申込」ページからお申込みください。

ボトムアップクラブ（BUC）

再生・細胞医療、遺伝子治療関連課題に対してPMDA事前相談・対面助言に関する資料作成および面談への同席やプロトコール作成等を支援しています。
規制局対応の専門家チームによる資料作成のhands-on支援では、専門領域ごとに、CMC/臨床/毒性の対面助言や審査経験を持つPMDA OBが、資料review/開発戦略の提案/ライティングを支援しています。

～各種資料の雛形について～

PMDA対面助言ならびにIRB対応の効率化を図るため、各種資料について、高頻度の相談事項を例示、具体的な記載例を提示、参照すべき国内外ガイドライン/通知を明記した雛形を整備しました。
これら雛形を使って研究者へ資料作成支援を行っています。

＊雛形は掲載準備中